۱ هفته پیش
2 بازدید

تایید نخستین داروی بیماری نادر پیری زودرس در کودکان

نخستین داروی بهبود یک اختلال ژنتیکی نادر که رشد کودکان را متوقف و باعث پیری سریع آنها می‌شود، توسط سازمان غذا و داروی آمریکا تایید شد.

به گزارش یورونیوز؛ کودکان مبتلا به این اختلال ژنتیکی معمولا در اوایل نوجوانی به دلیل بیماری قلبی جان خود را از دست می‌دهند اما آزمایش‌های اخیر نشان داده که آن دسته از کودکانی که داروی زوکینوی (Zokinvy) را مصرف کرده‌اند، به طور متوسط ۲.۵ سال بیشتر عمر می‌کنند.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج این آزمایش‌ها اثربخشی کپسول‌های زوکینوی را برای درمان بیماری پروگریا (Progeria) یا پیری زودرس تأیید کرد.

تحقیقات در مورد درمان این بیماری نادر به طور عمده توسط بنیاد تحقیقاتی پروگریا در ماساچوست و با همکاری داروسازی آیگر بایو فارماسیتیکال (Eiger BioPharmaceuticals) انجام شده است.

دکتر لسلی گوردون، مدیر بنیاد تحقیقاتی پروگریا پس از تایید داروی زوکینوی توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده گفت که این فقط گام نخست ماست و به طور قطع درمان‌های بیشتر و بهتری نیز برای این بیماری پیدا خواهیم کرد.»

آقای گوردون که خود یک متخصص بیماری‌های کودکان است، این بنیاد را در سال ۱۹۹۹ با همکاری خواهر و همسرش ایجاد کرد. پسر آنها به نام سام که به این اختلال ژنتیکی مبتلا بود، در سال ۲۰۱۴ و در سن ۱۷ سالگی درگذشت.

در حال حاضر، حدود ۴۰۰ کودک در سراسر جهان به بیماری پیری زودرس مبتلا هستند که ۲۰ نفر از آنها در آمریکا ساکن هستند. این اختلال ژنتیکی با علایمی همچون توقف رشد، سفتی مفاصل، ریزش مو و پیری پوست ظاهر می‌شود. کودکان مبتلا به این بیماری دچار سکته و انسداد عروق قلب می‌شوند و به طور متوسط ​​در ۱۴.۵ سالگی فوت می‌کنند.

این اختلال ژنتیکی موروثی نیست اما ناشی از جهش ژنتیکی است و موجب تجمع مضر در سلول‌های پروتئینی به نام پروگرین می‌شود. داروی زوکینوی مانع تجمع این پروتئین می‌شود.

اقدام سازمان غذا و داروی ایالات متحده بر پایه نتایج دو آزمایش انجام شده بر روی ۶۲ کودک مبتلا در جهان صورت گرفته که در مقایسه با ۸۱ کودکی که این دارو را مصرف نکرده‌اند، به طور متوسط ۲.۵ سال بیشتر عمر کرده‌اند.

شایع‌ترین عوارض جانبی داروی زوکینوی استفراغ، اسهال، حالت تهوع درد شکم و خستگی عنوان شده است.



#‌اخبار
منبع: عصر ایران


مطالب پیشنهادی

بو دادن بادام زمینی | روشی آسان و متفاوت برای بو دادن بادام زمینی

بو دادن بادام زمینی و بو دادن بادام زمینی در منزل و بادام زمینی و خواص بادام زمینی و بادام زمینی چه مواد مفیدی دارد و آشنایی با خواص بادام زمینی را در پرشین وی ببینید

نحوه دم کردن قهوه با قهوه جوش | نکات مهم و نحوه دم کردن قهوه با قهوه جوش

نحوه دم كردن قهوه با قهوه جوش و نکاتی پیرامون نحوه دم كردن قهوه با قهوه جوش و نحوه دم کردن انواع قهوه و روش دم کردن قهوه را در پرشین وی بخوانید

انتقاد توئیتری آقای نماینده از عدم رعایت پروتکل ضدکرونایی در صحن مجلس /صحنه هایی خلاف موازین بهداشتی به دنیا مخابره شد

رییس کمیسیون بهداشت و درمان مجلس شورای اسلامی از نحوه برگزاری جلسات علنی مجلس و رعایت نکردن پروتکل‌های بهداشتی ستاد مقابله با کرونا انتقاد کرد.

لایحه حذف چهار صفر از پول ملی در دستور کار پارلمان

ایسنا نوشت: نمایندگان مجلس شورای اسلامی در جلسات علنی روزهای سه‌شنبه و چهارشنبه هفته آینده لوایح مالیات بر ارزش افزوده، اصلاح قانون پولی و بانکی کشور (حذف چهار صفر از پول ملی) و اصلاح قانون مبارزه با قاچاق کالا و ارز را در دستور کار دارند.

نکات تهیه بستنی | هر آنچه را که باید در مورد نکات تهیه بستنی و خوردن ان بدانید

نکات تهیه بستنی و آشنایی با نکات تهیه بستنی و خواص بستنی و نحوه درست کردن بستنی و چگونه بستنی درست کنیم را در پرشین وی بخوانید

پایداری‌ها همچنان بلای جان قالیباف /شورای ائتلاف حکمیت خواهد کرد؟

نشانه ها از این حکایت دارد که پایداری ها برای مانع تراشی بر سر راه ریاست قالیباف، از همین حالا و حتی پیش از این به تخریب شهردار پیشین روی آورده اند و در کنار آن درحال لابی با نمایندگان شهرهای کوچک برای جمع کردن رأی به نفع آقاتهرانی هستند.

پیشنهاد عضو شورای عالی اصلاح‌طلبان: ناطق‌نوری و امامی کاشانی بین ما و حاکمیت واسطه شوند

حسن رسولی، عضو شورای عالی سیاستگذاری اصلاح طلبان و چهره نزدیک به عارف می‌گوید:با کمال تاسف مرز اجرا و نظارت اصلا وجود خارجی ندارد و روز به روز میزان دخالت حوزه نظارت در بخش اجرایی تحت تاثیر قانون نظارت استصوابی که انتظار داشتیم مجلس دهم این قانون را لغو بکند، بیشتر توسعه پیدا کرده است. 

سرنوشت نامعلوم ۲ خواسته سیاسی روحانی؛ افزایش اختیارات و همه‌پرسی

بارها از اختیاراتی ویژه برای ریاست جمهور حرف زده، اختیاراتی که معتقد است اصل ۱۱۳ قانون اساسی به آن اشاره دارد اما تفسیرها اشتباه است، حتی معتقد به رفراندوم و رجوع به آراء مردمی در آن مسائلی که بن بست ایجاد می شود، است اما هیچکدام از دو خواسته سیاسی روحانی طی ۶ سال گذشته راه به جایی نبرده است.

وا نرفتن کوفته تبریزی | نکات مهم وا نرفتن کوفته تبریزی که باید بدانید

وا نرفتن کوفته تبریزی و نکات مهم وا نرفتن کوفته تبریزی که باید بدانید و طرز تهیه کوفته تبریزی و چگونه کوفته خوشمزه ای درست کنیم را در پرشین وی بخوانید

انکار ادعای شبکه فارسی زبان خارجی درباره روحانی و شورای عالی امنیت ملی

معاون ارتباطات و اطلاع‌رسانی دفتر رئیس‌جمهوری ادعای یکی از شبکه‌های فارسی زبان خارج از کشور درباره جلسه شورای عالی امنیت ملی را تکذیب کرد.

موفقیت حقوقی و مهم ایران در از بین بردن توقیف ۱.۶ میلیارد دلار /رسیدگی روند درخواست از صندوق بین‌المللی پول از سوی رئیس جمهور

رئیس جمهور درگفت وگو با رئیس کل بانک مرکزی به بررسی روند درخواست وام از صندوق بین المللی پول، پرداخت.

سخنان مهم رهبر انقلاب: کرونا ما را از توطئه دشمنان غافل نکند

رهبر معظم انقلاب فرمودند: بشر با این همه پیشرفت های علمی حیرت آور که به کلی وضع زندگی را در جهان تغییر داده احساس خوشبختی نمی کند. بشریت دچار فقر و بیماری است، دچار فحشا و گناه است، دچار بی عدالتی است، دچار نابرابری است، دچار شکاف طبقاتی بسیار وسیع است.

سرنوشت دخل و خرج کشور در سال ۹۹ چه می‌شود؟

لایحه بودجه ۹۹ پس از ماه‌ها بررسی، امروز از سوی نمایندگان رد شد، اما باید دید که قوای مجریه و مقننه چه تصمیمی برای آن خواهند گرفت.

غفوری‌فرد: پیروز انتخابات ۱۴۰۰ یک‌ اصولگراست /قالیباف رئیس‌ مجلس می‌شود

غفوری فرد، عضو شاخص جبهه پیروان و نماینده ادوار مجلس می گوید: به احتمال خیلی خیلی زیاد در انتخابات ریاست جمهوری با رای بسیار بالایی نامزد اصولگرایان رای خواهد آورد.

یک توصیه به عقلای مجلس آینده

بیماری کرونا این روزها بر حوزه های سیاست، اقتصاد، جامعه و ...سایه انداخته و همه چیز را تحت الشعاع خود قرار داده است.

خداحافظی با مردِ «شماره یک» مجلس / روزگار پساپارلمانی لاریجانی

روزگار پسا پارلمانی علی لاریجانی چگونه خواهد گذشت؟ آیا او رخت سیاست را از تن بدر خواهد کرد و به گوشه دنج سیاست می رود یا استراحتی کوتاه کرده و برای ۱۴۰۰ آماده می شود یا...

رییس مجلس ترکیه جویای حال علی لاریجانی بعد از ابتلا به کرونا

ایسنا نوشت: مصطفی شنتوپ، رئیس مجلس ملی ترکیه طی تماس تلفنی با علی لاریجانی، رئیس مجلس شورای اسلامی، ضمن آرزوی بهبودی برای وی درباره اقدامات مشترک دو کشور برای مهار کرونا گفت وگو کرد.

با مسیح مهاجری؛ از دلتنگی برای هاشمی تا اختلافات در حزب جمهوری

حجت الاسلام مسیح مهاجری می گوید: آقای هاشمی در سال‌های آخر عمر خودشان هیچ نفوذی به عنوان لابی در شورای نگهبان نداشتند و حتی خیلی از افراد به دلیل ارتباط با آقای هاشمی رد صلاحیت می‌شدند؛ شما فکر می‌کنید اگر آقای هاشمی بودند با لابی کردن در شورای نگهبان صلاحیت افرادی می‌شد تأیید شود؟ خیر برعکس بود.

ویدیو - سعید حدادیان : به احترام اقلا ده میلیون خانواده مذهبی ، بهتاش فریبا نباید می‌رقصید آقای تنابنده

سعید حدادیان درباره سریال پایتخت صحبت‌هایی کرد و نسبت به بعضی صحنه‌ها انتقاد کرد.

کف کردن روغن | دلایل و از بین بردن کف کردن روغن در مواقع سرخ کردن کوکو

کف کردن روغن و رفع کف کردن روغن در مواقع سرخ کردن کوکو و نکات استفاده از روغن سرخ کردنی و نکات روغن سالم را در پرشین وی بخوانید

مطالب مرتبط