1 سال پیش
داروی میلیون دلاری درمان قطعی این بیماری نادر خبرآنلاین
اداره داروی فدرال ایالات متحده (FDA) به تازگی درمان جدیدی را برای بیماری نادر انعقاد خون تایید کرده است که قیمت بالایی دارد.
به گزارش خبرگزاریخبرآنلاین، به ازای هر دوز، ۳.۵ میلیون دلار آمریکا هزینه خواهد داشت که آن را به گران ترین دارو در سراسر جهان تبدیل می کند.
در نگاه اول، قیمت گیج کننده است، اما تجزیه و تحلیل اخیر در مورد مقرون به صرفه بودن دارو نشان می دهد که این قیمت نسبتاً "عادلانه" برای آنچه درمان به دست می آورد است.
این دارو که Hemgenix نام دارد یک ژن درمانی برای هموفیلی B است که یک بیماری ژنتیکی نادر است که باعث کاهش لخته شدن خون می شود. جدی ترین علائم شامل دوره های خونریزی خود به خود و مکرر است که به سختی متوقف می شود.
هموفیلی B در مردان شایعتر از زنان است، و در حالی که به سختی میتوان به عدد دقیق آن دست یافت، تخمینها حاکی از آن است که در حال حاضر نزدیک به ۸۰۰۰ مرد در ایالات متحده از این بیماری مادام العمر رنج میبرند.
داروی اصلی که در حال حاضر برای درمان هموفیلی B در ایالات متحده استفاده می شود، به بیماران یک فاکتور لخته کننده بسیار مورد نیاز را می دهد، اما هزینه های درمان مادام العمر آن بسیار زیاد است. در کسانی که علائم شدید دارند، یک رژیم درمانی معمولی و پرهزینه مورد نیاز است، رژیمی که با گذشت زمان میتواند از اثربخشی آن کاسته شود.
امروزه محققان هزینه زندگی بزرگسالان را برای هر بیمار مبتلا به هموفیلی B متوسط تا شدید حدود ۲۱ تا ۲۳ میلیون دلار تخمین می زنند. هزینههای درمان در بریتانیا نسبت به ایالات متحده یا سایر نقاط اروپا ارزانتر است، اما همچنان به دهها میلیون دلار برای هر بیمار در طول عمر آنها اضافه میشود.
از طرف دیگر، Hemgenix یک محصول داخل وریدی یک بار مصرف است که در یک دوز واحد با کسری از قیمت تجویز می شود. این محصول از طریق یک ناقل مبتنی بر ویروس به بدن منتقل می شود، که برای رساندن DNA به سلول های هدف در کبد مهندسی شده است. سپس این اطلاعات ژنتیکی توسط سلولها تکثیر میشود و دستورالعملهای یک پروتئین لختهکننده معروف به فاکتور IX را پخش میکند.
دو مطالعه تاکنون اثربخشی و ایمنی Hemgenix را آزمایش کرده اند. در یک مطالعه بین ۵۴ شرکتکننده مبتلا به هموفیلی B شدید یا متوسط، محققان دریافتند که سطح فعالیت فاکتور IX افزایش یافته است که نیاز به درمانهای جایگزین معمولی را که در حال حاضر در دسترس بیماران است کاهش میدهد.
پس از دریافت ژن درمانی، میزان خونریزی های کنترل نشده بیماران بیش از ۵۰ درصد در مقایسه با میزان اولیه کاهش یافت.
عوارض جانبی شامل سردرد، علائم شبه آنفولانزا و افزایش آنزیم در کبد بود که همه آنها باید به دقت توسط پزشکان بررسی شوند.
۲۲۷۲۲۷
#اخبار_جامعه #اخبار_اجتماعی منبع: خبرآنلاین
بیشتر...
تبلیغات
تبلیغات
مطالب مرتبط
معضل ریزش مو چه در زنان و چه در مردان در صورتی که در حجم محدود و ناچیزی باشد، طبیعی است. این موضوع زمانی نگرانکننده میشود که تعداد تار موهایی که میریزند افزایش یابند. این معضل در خانمها شایعتر است و دلایل مختلفی دارد که نیاز به بررسی دارند.
4 ساعت پیش
قنادی محبوب خیابان انقلاب باز هم پلمب شد.
1 ساعت پیش
وجود سگهای ولگرد در روستای حصار پایین دماوند باز هم حادثه آفریدند و در پی این اتفاق یک دختر بچه دانشآموز دچار آسیب های دلخراش شد.
7 ساعت پیش
فندق که به عنوان فیبر نیز شناخته میشود، نوعی آجیل است که از درخت کوریلوس به دست میآید و بیشتر در ترکیه، ایتالیا، اسپانیا و آمریکا کشت میشود.
4 ساعت پیش
اشتباهات در برنامههای غذایی یا حتی فعالیتهای بدنی ممکن است شما را از هدف اصلی که کاهش وزن است دور کند و حتی گاهی نتیجه عکس بدهد.
3 ساعت پیش
همسرکشی در تهران ۵۰ سال پیش باعث آوارگی فرزندان خانواده شده بود.
6 ساعت پیش
چربیهای دور شکم فقط باعث تنگی لباسهایتان نمیشوند؛ بلکه عروق خونی شما را نیز تنگ میکنند و زمینهساز بسیاری از بیماریها هستند!
2 ساعت پیش
فراجا در اطلاعیهای ضمن اعلام اینکه «وضعیت حجاب در جامعه مطلوبتر شده» خاطرنشان کرد: با هرگونه رفتار و کُنش اشتباه احتمالی ماموران در اجرای "طرح نور" نیز برخورد خواهد شد.
2 ساعت پیش
مرکز اطلاعرسانی فرماندهی انتظامی کشور در اطلاعیهای ضمنِ قدردانی مجدد از مردمِ قانونمدار ایران برای همکاری و همراهی در اجرایِ "طرحِ نور"، گزارشی از اقداماتِ فراجا را از آغازِ طرح تاکنون تشریح کرد.
3 ساعت پیش
بیشتر...