خبرآنلاین |
۱ هفته پیش

داروی میلیون دلاری درمان قطعی این بیماری نادر خبرآنلاین

داروی ۳.۵ میلیون دلاری درمان قطعی این بیماری نادر!

اداره داروی فدرال ایالات متحده (FDA) به تازگی درمان جدیدی را برای بیماری نادر انعقاد خون تایید کرده است که قیمت بالایی دارد.

به گزارش خبرگزاریخبرآنلاین، به ازای هر دوز، ۳.۵ میلیون دلار آمریکا هزینه خواهد داشت که آن را به گران ترین دارو در سراسر جهان تبدیل می کند.

در نگاه اول، قیمت گیج کننده است، اما تجزیه و تحلیل اخیر در مورد مقرون به صرفه بودن دارو نشان می دهد که این قیمت نسبتاً "عادلانه" برای آنچه درمان به دست می آورد است.

این دارو که Hemgenix نام دارد یک ژن درمانی برای هموفیلی B است که یک بیماری ژنتیکی نادر است که باعث کاهش لخته شدن خون می شود. جدی ترین علائم شامل دوره های خونریزی خود به خود و مکرر است که به سختی متوقف می شود.

هموفیلی B در مردان شایع‌تر از زنان است، و در حالی که به سختی می‌توان به عدد دقیق آن دست یافت، تخمین‌ها حاکی از آن است که در حال حاضر نزدیک به ۸۰۰۰ مرد در ایالات متحده از این بیماری مادام العمر رنج می‌برند.

داروی اصلی که در حال حاضر برای درمان هموفیلی B در ایالات متحده استفاده می شود، به بیماران یک فاکتور لخته کننده بسیار مورد نیاز را می دهد، اما هزینه های درمان مادام العمر آن بسیار زیاد است. در کسانی که علائم شدید دارند، یک رژیم درمانی معمولی و پرهزینه مورد نیاز است، رژیمی که با گذشت زمان می‌تواند از اثربخشی آن کاسته شود.

امروزه محققان هزینه زندگی بزرگسالان را برای هر بیمار مبتلا به هموفیلی B متوسط تا شدید حدود ۲۱ تا ۲۳ میلیون دلار تخمین می زنند. هزینه‌های درمان در بریتانیا نسبت به ایالات متحده یا سایر نقاط اروپا ارزان‌تر است، اما همچنان به ده‌ها میلیون دلار برای هر بیمار در طول عمر آنها اضافه می‌شود.

از طرف دیگر، Hemgenix یک محصول داخل وریدی یک بار مصرف است که در یک دوز واحد با کسری از قیمت تجویز می شود. این محصول از طریق یک ناقل مبتنی بر ویروس به بدن منتقل می شود، که برای رساندن DNA به سلول های هدف در کبد مهندسی شده است. سپس این اطلاعات ژنتیکی توسط سلول‌ها تکثیر می‌شود و دستورالعمل‌های یک پروتئین لخته‌کننده معروف به فاکتور IX را پخش می‌کند.

دو مطالعه تاکنون اثربخشی و ایمنی Hemgenix را آزمایش کرده اند. در یک مطالعه بین ۵۴ شرکت‌کننده مبتلا به هموفیلی B شدید یا متوسط، محققان دریافتند که سطح فعالیت فاکتور IX افزایش یافته است که نیاز به درمان‌های جایگزین معمولی را که در حال حاضر در دسترس بیماران است کاهش می‌دهد.

پس از دریافت ژن درمانی، میزان خونریزی های کنترل نشده بیماران بیش از ۵۰ درصد در مقایسه با میزان اولیه کاهش یافت.

عوارض جانبی شامل سردرد، علائم شبه آنفولانزا و افزایش آنزیم در کبد بود که همه آنها باید به دقت توسط پزشکان بررسی شوند.

۲۲۷۲۲۷



#‌اخبار_جامعه #‌اخبار_اجتماعی منبع: خبرآنلاین

بیشتر...


تبلیغات

تبلیغات

مطالب مرتبط

سایت شورای شهر تهران نوشت: عضو شورای شهر تهران از بازگشت ۸۰ درصدی معتادان و کارتن خواب‌های جمع‌آوری شده به محله هرندی خبر داد.

13 ساعت پیش

ایسنا نوشت: رئیس مرکز ارزشیابی و تضمین کیفیت نظام آموزش و پرورش، درباره کم‌وکیف برگزاری امتحانات نهایی و حفظ امنیت آن با توجه به تغییراتی که از سال جاری در برگزاری کنکور رخ داده و سهم سوابق تحصیلی به ۴۰ درصد رسیده است توضیحاتی ارائه و تاکید کرد که فرایند طراحی و ارسال سوالات امتحانان نهایی به گونه‌ای است که به هیچ عنوان لو رفتن سوال امکان ندارد.

16 ساعت پیش

محیانیوز نوشت: زندگی های پرمشغله امروزی باعث شده است که ما مسئله بسیار مهم سلامتی را فراموش کنیم و معمولا زمانی به فکر سلامتی خود میافتیم که بیمار شده ایم و شاید دیگر دیر شده باشد.

1 روز پیش

آفتاب یزد نوشت: دختر ۱۷ساله اهوازی شب گذشته به دلیل موارد ناموسی توسط پدرش با چاقو به قتل رسید. جنازه این دختر جوان جلوی در خانه شیخ طایفه کشف شد.

13 ساعت پیش

ایسنا نوشت: رئیس مرکز اطلاع رسانی پلیس راهنمایی و رانندگی تهران بزرگ با تشریح وضعیت ترافیک صبحگاهی معابر تهران، اعلام کرد که بارش باران سبب افزایش حجم ترافیک شده است.

16 ساعت پیش

تسنیم نوشت: معاون محیط زیست طبیعی و تنوع زیستی سازمان حفاظت محیط زیست گفت: پلنگ سرخه‌حصار، گربه‌ها و سگ‌های بلاصاحب را شکار می‌کند و حضور آن خطری را متوجه ساکنین منطقه نمی‌کند. حسن اکبری اظهار کرد: براساس بررسی‌ها مشخص شد که این پلنگ مدت نسبتاً طولانی است که وارد این پادگان‌ها و سایر محوطه‌های بزرگ مجاور پارک ملی شده و در مکان‌هایی که امکان اختفا داشته مستقر شده و از مواد غذایی دورریختنی پروتئینی و شکار گربه و سگ‌های بلاصاحبی که در آن محل بودند تغذیه می‌کرده است و با آن محیط به‌دلیل وجود مواد غذایی آسان، کنار آمده است.

13 ساعت پیش

ایسنا نوشت: معاون پژوهش و فناوری موسسه خاک و آب کشور با بیان اینکه عمده خاک‌های کشور به خاطر وضعیت خشک و نیمه خشک کشور کیفیت خوبی ندارند، گفت: تنها پنج میلیون هکتار خاک خوب در کشور داریم.

11 ساعت پیش

ایرنا نوشت: مرکز مدیریت راه‌های کشور از بارش برف و باران در جاده‌های ۱۲ استان کشور از جمله تهران، البرز و قزوین خبر داد و از کاربران جاده‌ای و مسافران درخواست کرد تا ضمن کسب آخرین اطلاعات وضعیت راه‌ها از سامانه‌های اطلاع رسانی ۱۴۱، هنگام تردد احتیاط لازم را داشته و اقدامات پیشگیرانه را انجام دهند.

13 ساعت پیش

برای بیش از یک قرن، کلونی مورچه ها موضوع تحقیقات و جذابیت های بی پایان بوده است؛ میزان همکاری مورچه ها با هم به عنوان یک واحد باعث شده است که برخی از دانشمندان آنها را یک ابر ارگانیسم بدانند.

9 ساعت پیش

بیشتر...